描述性流行病学（descriptive epidemiology）是流行病学研究的基础。流行病学研究通过描述疾病和健康状况在人群中的分布，为建立病因假设提供线索，为疾病防治提出重点地区、时间和人群，亦为制定卫生决策提供参考。描述性研究又可分为现况研究、筛检、生态学研究三类型。

描述性流行病学又称描述性研究（descriptive study），是根据日常记录资料或通过特殊调查所得到的资料，包括实验室检查结果，按不同地区、不同时间及不同人群特征分组，把疾病或健康状况的分布特点真实地揭示出来，提出关于致病因素的假设和进一步的研究方向的观察性研究方法。描述性研究的基本方法是以某条件、特征或变量来分组，然后测量疾病或健康状态的频率，如患病率和死亡率。这些条件、特征或变量，在时间上可用人为的单位，按年、季、月、旬、周、日、时等进行分组；在地区上按不同的地区或环境，如国家、地区、城乡、经纬度、海拔高度、地形等进行分组；在人群中可按年龄、性别、职业、文化程度、经济状况、民族、种族、居住条件、生活习惯与生活方式等进行分组。资料来源可以从已有的记录资料，如人口统计资料、传染病登记和报告资料、医院病历以及个案调查的记录等获得，也可通过普查或抽样调查来收集资料。

描述性研究是流行病学研究的基础步骤。当对社区人群中某种疾病或健康状况了解不多时，往往从描述性研究入手，获取疾病或健康状况的地区、时间和人群分布特征，通过这些基本分布特征进行对比分析，获得有关病因假设的线索，然后在此基础上利用分析性研究、实验性研究等其他方法进行深入的研究，逐步建立、检验直至验证病因假设。在描述性研究中，由于没有事先专门设立的对照组，因此该方法不能确定暴露与效应之间的联系，不能筛选或检验病因假设。此外，由于在描述性研究中，疾病与健康状况是客观存在的，因此描述疾病频率的主要指标是患病率。但如果开展纵向重复研究，则可获得两次调查间该病的发病率。

描述性研究的用途：①可以提供疾病或健康状态的分布情况和特点；②能通过对疾病地区、时间和人群分布的对比分析，提出初步的病因假设；③通过对整个社区疾病与健康状况的调查分析，可以了解该社区的主要卫生问题，即进行社区诊断，为卫生行政部门制定政策法规提供参考依据；④即使当病因不明时，也可以为疾病的防治提出重点的地区、时间和人群。

描述性流行病学研究设计主要包括现况调查、筛检、生态学研究。

现况调查是流行病学研究方法中的一种基础性研究方法，是在某一时点或短时期内，按照研究设计的要求，在一定的人群中应用普查或抽样调查的方法，收集有关疾病或健康状况的资料，以描述疾病或健康状况的分布及观察某些因素与疾病或健康状况之间的关联。由于所收集的有关因素与疾病或健康之间的资料既不是过去暴露史，也不是随访调查所获得的结果，而是调查当时所获得的资料，故取名现况调查。现况调查所获得的描述性资料是在某一时点或在一个短暂时期内收集的，客观地反映了该时点的疾病分布，以及人群的某些特征与疾病之间的关联，如同时间的一个横断面，因而又称横断面研究或横断面调查（cross-sectional study）。同时，又因为现况调查所用的指标主要是患病率，故又称为患病率调查（prevalence study）。在本章中国精神障碍的流行病学研究中有大量实例可以借鉴。

现况调查在流行病学研究方法中应用比较广泛。进行现况调查时，所调查的疾病或健康状态与某些特征或因素是同时存在的，即在调查时因与果并存，因而在病因分析时只能对病因提出初步线索，不能得出有关病因因果关系的结论。

现况调查可分为普查和抽样调查两类。

（1）普查（census）是为了解某病的患病率或某人群的健康状况，于一定时间内对一定范围的人群中每一成员所作的全面调查或检查。

（2）抽样调查（sampling study）是从研究人群的全体对象中随机抽取有代表性的一部分人进行调查，根据调查结果估计出该人群某病的患病率或某些特征的情况，是一种以局部推论整体的调查方法。被抽样的人群称为总体，抽出的部分称为样本。抽样调查比普查花费少、速度快、覆盖面大且正确性高，但不适用于患病率低的疾病和个体间变异过大的人群调查。抽样方法有单纯随机抽样、系统抽样、整群抽样、分层抽样、规模比例概率抽样和多级抽样。

生态学研究则是以群体为观察和分析单位，在群体水平上研究因素与疾病之间的关系，通过描述不同人群中某因素的暴露情况与疾病的频率，分析该因素与疾病的关系。如果个体水平资料缺少病例和暴露的联合分布情况，则可以选用生态学研究方法。

分析性研究（analytical study）是选择一个特定的人群，对由描述性研究提出的病因或流行因素的假设进行分析检验的一类检验假设的研究方法。此研究有病例对照研究、队列研究两种主要的方法。

病例对照研究（case-control study）亦称回顾性研究（retrospective study）。 其定义是以现在确诊的患有某特定疾病的人群作为病例组，以不患该种疾病但具有可比性的人群作为对照组，调查两组人群过去暴露于某种可能危险因素的比例，判断暴露危险因素是否与疾病有关联及其关联程度大小的一种观察性研究方法。若病例组与对照组中各因素的暴露比例经统计学检验差异有统计学意义，则可认为这种暴露与某疾病存在关联。在评估了各种偏倚对研究结果的影响之后，再借助病因推断技术，推断出某个或某些暴露因素是疾病的危险因素，而达到探索和检验疾病病因假说的目的。

病例对照研究的特点：①属于观察性研究方法：研究者客观地收集研究对象的暴露情况，而不给予任何干预措施。②设立对照：研究设计了单独的、由未患所研究疾病的人群组成的对照组，用来与病例组进行比较。③观察方向是由“果”至“因”：在研究过程中，已知研究对象患某病或未患某病，再追溯既往是否暴露于可疑危险因素。研究方向是纵向的、回顾性的。④难以证实因果关系：由于研究是回顾性的观察法，只能推测暴露与疾病是否有关联，且只限于有统计学意义，因此难以证实暴露与疾病的因果关系。

队列研究（cohort study）又称为群组研究、定群研究、前瞻性研究（prospective study）、发病率研究（incidence study）、随访研究（follow-up study），而比较贴切的意译应为队列研究。队列研究的定义是选定暴露和未暴露于某种因素的两种人群，追踪其各自的发病结局，比较两者发病结局的差异，从而判断暴露因素与发病有无因果关联及关联大小的一种观察性研究方法。

队列研究的特点：①属于观察性研究方法：所研究的暴露是客观存在的，而不是人为给予的，且不施加任何干预措施。②设立对照：研究设计单独。③观察方向是由“因”至“果”：在研究过程中，已知研究对象暴露或未暴露于某因素，再追踪是否发病。研究方向是纵向的、前瞻性的。④能够验证暴露与疾病的因果关系的假设：由于研究是前瞻性的观察法，能确切了解暴露对疾病发生的作用，且由于疾病是发生在事先确定的暴露人群中，因此能准确地估计人群发病的危险程度。

队列研究根据研究对象进入队列后观察开始的时间分为前瞻性队列研究（prospective cohort study）、历史性队列研究（historical cohort study）、双向性队列研究。

实验流行病学在历史上原义特指传染病在动物群流行的实验研究，流行病学实验研究包括临床试验和社区试验，设计方法主要有真实验（true experiment）和类实验（quasi-experiment）。

研究因果关系的实验是在受控条件下，研究者有意改变一个或多个因素（处理），以前瞻地确定其效应的研究。简而言之，就是严格控制条件，人为采取措施，前瞻观察效应。实验研究比观察性研究能更好地控制各类偏倚，在同样的受控条件下容易重复。正因为实验的严格受控条件，可行性较困难，有时脱离实际生活环境而使外推受限，并且存在一定的伦理问题。

包括实验室实验、临床试验、社区试验。

①真实验。有对照组并且随机分配，受控条件好或较好。实验室实验和临床试验一般能达到真实验设计。狭义的流行病学实验就是指真实验设计。②类实验。类实验又称为准实验或半实验（semiexperiment），有对照组但没有随机分配，或完全没有对照组，受控条件较差。社区试验由于可行性问题，常常难以达到真实验设计，因此一般为类实验。

临床试验（clinical trial）是用来判定新药或新疗法是否安全和有效的医学研究，严格设计并认真实施的临床试验，是发现有效疗法的最快和最安全的途径。临床试验设计的原理包括设计的原则、分期、分类、对照组类型、盲法和对象选择。

试验设计的原则

生物学或医学的研究对象过于复杂，很难仅仅通过实验室或其他外在条件来控制干扰，因此需要将一部分研究对象设置为对照组（control group）。干扰作用（背景或基线）或自发变化体现在对照组上，通过与试验组比较，这些非处理因素的作用就可加以排除。

随机化指对试验对象的选择和分配，以及试验程序的先后顺序由研究者随机决定和安排。①统计分析方法要求观测值和误差应当是独立分布的随机变量；②随机化分配能很好地保证组间可比性，避免实验结果的偏倚；③由此可获得原因变量所引起的结果变量的平均值及其差异的恰当估计量。

当研究对象和疗效观察者了解试验的分组和处理情况时，会产生主观因素的影响，即信息偏倚。因此，采用研究对象和研究者盲法的手段可以消除非特异性的疗效作用，以利于正确评价研究因素的效果。

生物或人的个体存在随机变异，不能用单一个体的情况来反映群体，而应该用多数个体的样本来反映。样本量大能反映不受随机变异影响的真实情况，所得结果的稳定性好；但样本量过大也会造成实施困难或浪费，并可能增加系统误差，因此需要根据统计学的要求来估计合适或足够样本量。

随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）指在有对照的试验中，受试者进入处理组或对照组是随机分配的，也就是前述的真实验。不论受试者接受处理或成为对照的方式是平行设计或交叉设计，只要受试者进入处理组或对照组是随机分配的，都属于RCT，可分别称为平行随机化对照试验，交叉随机化对照试验。

1.同期随机化对照试验指受试者随机分配进入试验组和对照组，同时给予不同处理，并且在试验中始终处于相同条件的试验。各组比较方式可以是成组比较，也可以是配对或配伍比较。

2.交叉随机化对照试验指每一个受试者既接受试验处理（治疗），又接受对照处理，其先后顺序通过随机化来确定的试验。同平行试验比较，交叉试验的试验期至少延长1倍（治疗和对照两次处理），但可以节约一半的样本。